Jul 30, 2023
호주에서 개발된 공격적인 소아암에 대한 새로운 치료법
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CCI(어린이 암 연구소)와 UNSW 시드니의 과학자들은 신체의 암세포에 선택적으로 작용하는 치료 약물을 얻는 방법을 발견하여 공격적인 혈액암에 걸린 어린이를 위한 보다 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공합니다.
이는 목요일 기관이 발표한 보도자료에 따른 것입니다.
UNSW Medicine & Health 및 CCI의 수석 연구원 Maria Kavallaris AM 교수는 "치료 약물이 암세포에 보다 선택적으로 작용하도록 하는 방법을 찾는 것이 고위험 백혈병 치료를 받는 어린이의 독성을 줄이는 동시에 치료 성공률을 높이는 열쇠입니다."라고 말했습니다.
"백혈병 세포를 구체적으로 표적으로 삼음으로써 우리는 치료를 더욱 효과적으로 만들 수 있을 뿐만 아니라 어린이들에게 훨씬 더 안전하게 사용할 수 있습니다."
연구에 참여한 연구자들은 새로운 접근 방식의 유연성을 칭찬하고 있습니다.
UNSW Medicine & Health 및 CCI의 연구 제1저자인 Ernest Moles 박사는 "이 새로운 접근 방식의 특히 유용한 점은 유연성입니다."라고 말했습니다.
"우리는 이 시스템을 사용하여 매년 호주 어린이의 목숨을 앗아가는 고위험 하위 유형을 포함하여 모든 백혈병을 표적으로 삼을 수 있습니다. 매번 완전히 새로운 치료법을 설계할 필요 없이 우리가 해야 할 일은 항체 다리를 바꾸는 것뿐입니다. 모든 어린이의 혈액암에 동일한 약물을 표적화합니다.
"게다가 이 접근 방식을 통해 개별 환자의 약물 저항성에 대응할 수 있습니다. 어린이의 암세포가 세포 표면을 변경하여 화학 요법을 회피하려고 하면 표적 약물 전달 시스템을 수정하여 다음을 인식할 수 있습니다. 변화된 암세포. 쉽게 탈출할 수 없을 것입니다."
무엇보다도, 새로운 치료법은 실험실에서 배양한 백혈병 세포뿐만 아니라 살아있는 질병 모델에서도 효과가 있는 것으로 밝혀져 과학자들은 이 접근법에 대한 기대가 매우 크다.
Kavallaris는 성명에서 "미래에는 백혈병 진단을 받은 각 어린이가 혈액 샘플 분석을 기반으로 특정 하위 유형을 대상으로 치료를 받을 수 있을 것"이라고 말했습니다.
"우리는 나노치료제의 통제된 표적화가 소아암 치료에 있어서 진정한 이정표를 나타낸다고 믿으며 이것이 어디로 이어질 수 있는지에 대해 매우 낙관하고 있습니다."
이 연구는 Science Translational Medicine 저널에 게재되었습니다.
연구 개요:
고위험 소아백혈병은 치료 실패와 치료의 독성 부작용으로 인해 예후가 좋지 않습니다. 리포솜 나노캐리어로의 약물 캡슐화는 화학요법의 생체분포 및 내약성을 향상시키는 데 임상적 성공을 보여주었습니다. 그러나 암세포에 대한 리포솜 제제의 선택성이 부족하여 약물 효능의 향상이 제한되었습니다. 여기에서는 백혈병에 대한 PEG화 리포솜 약물의 표적 전달을 위한 CD19, CD20, CD22 또는 CD38과 같은 백혈병 세포 수용체와 메톡시 폴리에틸렌 글리콜(PEG)에 대한 이중 결합을 갖는 이중 특이성 항체(BsAbs)의 생성에 대해 보고합니다. 세포. 이 리포솜 표적화 시스템은 BsAbs가 백혈병 세포에 발현된 특정 수용체에서 선택되는 "혼합 및 일치" 원리를 따릅니다. BsAbs는 면역표현형적으로 이질적이고 소아 백혈병의 고위험 아형을 대표하는 백혈병 세포주 및 환자 유래 샘플에 대한 임상적으로 승인된 독소루비신(Caelyx)의 저독성 PEG화 리포솜 제제의 표적화 및 세포독성 활성을 개선했습니다. Caelyx의 백혈병 세포 표적화 및 세포 독성 효능의 BsAb 지원 개선은 수용체 발현과 상관관계가 있었고 시험관 내 및 생체 내에서 정상적인 말초 혈액 단핵 세포 및 조혈 전구 세포의 확장 및 기능에 최소한으로 해를 끼쳤습니다. BsAbs를 사용한 Caelyx의 표적 전달은 백혈병 억제를 더욱 강화하는 동시에 심장과 신장의 약물 축적을 줄이고 고위험 소아 백혈병의 환자 유래 이종이식 모델에서 전체 생존 기간을 연장했습니다. 따라서 BsAbs를 사용하는 우리의 방법론은 고위험 백혈병 치료 개선을 위해 리포솜 약물의 치료 효능과 안전성을 강화하는 매력적인 표적 플랫폼을 나타냅니다.